Вы здесь

Клеточные и генные технологии в трансплантационной тканевой инженерии

Учреждение: Санкт-Петербургский Государственный университет, Санкт-Петербургская Государственная Медицинская академия последипломного образования, ЦКБ РАН (Москва), Покровский банк стволовых клеток (Санкт-Петербург)
Генной терапией называют изменение генов для лечения заболеваний. Наиболее часто при этом выполняется постоянная интеграция нормального гена в ДНК стволовой клетки. При экспрессии внедренный нормальный ген дает терапевтический эффект за счет замещения или выполнения функции отсутствующего или мутантного гена [1, 3, 9].

В рамках генной терапии проводится изучение возможности вставлять гены в стволовые клетки пуповинной крови (СК-ПК) или стволовые клетки костного мозга (СК-КМ). Замещение генов может оказаться полезным при заболеваниях сердца (инфаркт миокарда, хроническая сердечная недостаточность), гепатологии (хронические гепатиты, циррогзы печени), травматологии и ортопедии, ферментных дефицитах (талассемии, тяжелом комбинированном иммунодефиците (SCID), болезни Гоше и муковисцидозе (МВ), генных нарушениях (серповидно-клеточной анемии), а также для индукции селективной гибели клеток в онкологии (эта методика направлена на раковые клетки, и использует «гены самоубийства»).

В перспективе генная терапия может использоваться для лечения как генетических, так и инфекционных (СПИД) заболеваний. Кроме того, существуют протоколы генной терапии, где внедренный в клетку ген специфическим образом вызывает гибель злокачественных клеток без повреждения нормальных гемопоэтических клеток. Приблизительно 2000 пациентов во всем мире уже участвовали в клинических исследованиях генной терапии по 250 различным протоколам. Для доставки генов в клетки используются различные вирусы. Приблизительно в 60% используемых в настоящее время протоколов применяются ретровирусные векторы, в 12% – аденовирусы и в 1% – аденоассоциированный вирус (ААВ). Однако, в связи с возникновением случаев лейкоза при применении ретровирусов в исследовании генной терапии у пациентов со SCID, набор пациентов в исследования генной терапии замедлился [5].

Полный текст статьи:
Читать полный текст статьи в формате pdf
Номер журнала: