Учреждение: Санкт-Петербургский Государственный университет, Санкт-Петербургская Государственная Медицинская академия последипломного образования, ЦКБ РАН (Москва), Покровский банк стволовых клеток (Санкт-Петербург)
Генной терапией называют изменение генов для лечения заболеваний. Наиболее часто при этом выполняется постоянная интеграция нормального гена в ДНК стволовой клетки. При экспрессии внедренный нормальный ген дает терапевтический эффект за счет замещения или выполнения функции отсутствующего или мутантного гена [1, 3, 9].